Es una terapia de sustitución enzimática (TSE) a largo plazo para pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 La enfermedad de Gaucher es un trastorno genético provocado por la falta de una enzima o la presencia de una enzima defectuosa, llamada glucocerebrosidasa. Cuando esta enzima está ausente o no actúa correctamente, se acumula una sustancia llamada glucocerebrósido en las células del organismo. La acumulación de este material provoca los signos y síntomas que se presentan en la enfermedad de Gaucher.
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